Cari lettori, buongiorno. Vi riassumerò in questo articolo alcune delle notizie che sono apparse in MS News Today la settimana scorsa e che hanno catturato la mia attenzione.

Secondo uno studio canadese, una terapia contro l’acne potrebbe ridurre il tasso di progressione della sclerosi multipla

A prima vista, il titolo sembra annunciare quello che potrebbe essere un sogno per i pazienti SM: un farmaco sicuro, semplice e poco costoso che può ridurre la progressione della malattia nelle persone affette da sclerosi multipla. Ma siamo sicuri? Innanzitutto bisogna leggere attentamente l’articolo scritto da Alice Melão lo scorso 2 giugno per MS News Today. La prima nota dolente è che lo studio citato è molto piccolo e ci sono numerosi altri punti negativi che tolgono parte del lustro di questo annuncio. C’erano, tuttavia, elementi sufficienti affinché il New England Journal of Medicine sentisse la necessità di riportare l’articolo nel suo editoriale e quindi senza indugio vi descriverò di cosa si tratterebbe.
Una comune medicina per l’acne chiamata minociclina potrebbe ridurre il tasso di progressione della sclerosi multipla nei pazienti che si trovano in una fase iniziale della malattia: ciò secondo quanto riscontrato in uno studio clinico di fase 3.
Questi risultati sono stati ottenuti nel trial MinoCIS (NCT00666887) sulla minociclina, che va sotto il nome del marchio Mynocan e altre etichette. I ricercatori canadesi hanno pubblicato lo studio dal titolo “Trial of Minocycline in a Clinically Isolated Syndrome of Multiple Sclerosis sul New England Journal of Medicine, ovvero “Trial sulla minociclina in un caso di sindrome clinicamente isolata di SM”, nel già citato New England Journal of Medicine lo scorso 1 giugno.

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“Questo studio mette in evidenza i vantaggi di valutare le terapie esistenti per altre patologie”, ha affermato Ruth Ann Marrie, neurologa di Calgary, Canada, in un comunicato stampa. “La minociclina è un farmaco per l’acne già esistente, sicuro e ben tollerato ed è disponibile per un uso clinico immediato”. Il farmaco è infatti in commercio da circa 50 anni e non ha bisogno di ulteriori approvazioni per essere usato come prescrizione per la SM.
Il trial multicentrico MinoCIS ha incluso 142 partecipanti di età compresa tra i 18 ei 60 anni che hanno mostrato i primi segni di quello che si sospettava fosse sclerosi multipla 180 giorni prima di iniziare il trattamento.
I pazienti sono stati randomizzati per ricevere 100 mg di minociclina orale due volte al giorno o un placebo.
Laddove il rischio di sviluppare una sclerosi multipla conclamata a sei mesi nel gruppo placebo era del 61%, scendeva al 33,4% nel gruppo dei pazienti trattati con minociclina. Il risultato era simile a quello che si può osservare con certe terapie specifiche per la sclerosi multipla. Quando i ricercatori hanno fatto la valutazione attraverso la risonanza magnetica, il rischio arrivava al 43%, mentre nel gruppo placebo restava lo stesso.

“I risultati clinici sono convincenti”, ha dichiarato Luanne Metz, autore principale dello studio. Luanne è professoressa presso la Cumming School of Medicine dell’Università di Calgary ed anche neurologa presso i servizi sanitari di Alberta.
“Sulla base di questi risultati, i neurologi saranno in grado di prescrivere minociclina alle persone che sperimentano i loro primi sintomi di demielinizzazione se la risonanza magnetica suggerisce che la causa di questa è probabilmente la SM”.

I vantaggi sarebbero stati registrati anche dopo un anno di terapia, ma non dopo due anni, dal momento che, secondo quanto riferito da Metz, “non c’erano abbastanza pazienti per capire se il farmaco stava continuando a fare effetto”.
***

#CMSC17 – L’assunzione di Lemtrada per due anni inibisce l’attività della malattia in pazienti affetti da SMRR per più di sei anni senza ulteriori trattamenti

Se Lemtrada funzionasse “come pubblicizzato”, dopo due anni di trattamento, i pazienti non dovrebbero aver più problemi con la loro patologia. Pertanto, non dovrebbero esserci più infusioni, né qualsiasi altra cura DMT da fare, mai più. E la progressione della malattia dovrebbe essere tenuta a bada.
Ma, succede davvero così? Uno
studio recente suggerisce che sia proprio così.
L’assunzione di Lemtrada (alemtuzumab) per due anni inibisce l’attività di malattia visibile attraverso risonanza magnetica (MRI) in pazienti affetti da SMRR per più di sei anni, senza necessità di ulteriori trattamenti. Questo è quanto è stato riscontrato nello studio clinico di estensione CARE-MS I. I ricercatori hanno presentato il loro studio dal titolo “Durable Efficacy of Alemtuzumab on MRI Disease Activity Over 6 Years in Treatment-Naive RRMS Patients With Highly Active Disease: CARE-MS I Extension,” ovvero “Efficacia durevole di alemtuzumab nell’attività MRI di malattia [notabile in risonanza magnetica] di oltre 6 anni nei pazienti con SMRR ad alta attività: studio clinico di estensione CARE-MS I”, all’Assemblea annuale del Consorzio dei centri di sclerosi multipla (CMSC) del 2017, tenutasi tra il 24 e il 27 maggio scorso a New Orleans.
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#CMSC17 – Review suggerisce che alcuni gruppi di pazienti SM possono interrompere i trattamenti di modifica delle malattie

Questa notizia ci pone di fronte ad un quesito: I pazienti SM dovrebbero continuare il loro trattamento per il resto della vita fino alla morte? Pensavo così finché non ho letto l’articolo di Magdalena Kegel apparso su MS News Today proprio su questo tema al meeting di New Orleans CMSC 2017.
I pazienti con una diagnosi di sclerosi multipla secondariamente progressiva (SMSP) di lunga data, e i pazienti che hanno da tempo una SM recidivante, la cui attività si è fermata per un periodo di cinque anni, possono interrompere in modo sicuro i loro trattamenti. Questo è quanto sostengono i ricercatori canadesi dell’università della British Columbia di Vancouver.
Il loro studio sponsorizzato da Sanofi Genzyme, dal titolo “When Should Disease-Modifying Treatments Be Discontinued in Patients with Multiple Sclerosis: An Evidence-Based Review with Expert Recommendations,”  ovvero “Quando dovrebbero essere interrotti i trattamenti nei pazienti con sclerosi multipla: una revisione basata sui dati delle raccomandazioni degli esperti”, è stata presentata al Consorzio dei centri SM (CMSC) del 24-27 maggio 2017, a New Orleans. Tale presentazione si aggiunge a un dibattito in corso sui farmaci DMT e il loro possibile  beneficio nelle fasi successive della malattia.

Mallinckrodt autorizza il primo paziente nel test clinico di Acthar Gel per SMRR

Sembra altresì interessante che un semplice gel iniettabile possa trattare i sintomi della SMRR senza ricorrere all’uso di steroidi pesanti. Il farmaco in questione è stato in giro per oltre quattro decenni e al momento è in commercio ad un prezzo molto alto. Mallinckrodt ha registrato il suo primo paziente affetto da sclerosi multipla in uno studio clinico di fase 4 (NCT03126760) con H.P. Acthar Gel (iniezione di corticotropina) per vedere se la terapia può aiutare a trattare i sintomi di recidiva nei pazienti che non hanno risposto al trattamento con steroidi ad alto dosaggio.

Acthar Gel è un ormone naturale adrenocorticotropo (Adrenocorticotropic Hormone, ACTH) ideato per fornire un rilassamento prolungato dopo iniezioni intramuscolari o sottocutanee. L’Acthar Gel è attualmente indicato per il trattamento delle manifestazioni acute della sclerosi multipla e per molte altre malattie e disturbi. In tutto il farmaco ha 19 indicazioni.

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Lo studio clinico potrebbe risolvere almeno una parte della controversia sul prezzo elevato del gel, che è stato sul mercato fin dagli anni ’60. All’inizio costava solo 40 dollari per flaconcino. Nel 2001 – l’anno in cui la compagnia Questor Pharmaceuticals ha acquisito la terapia, il suo prezzo è salito a 748 dollari a flaconcino, ed entro il 2014, quando Mallinckrodt ha acquisito Questor per la cifra di 5,6 miliardi di dollari, il prezzo è salito a 34,034 dollari – un aumento dunque di oltre 85.000%. E quindi la domanda nasce spontanea: se questo gel miracoloso potesse curare anche le ricadute SM, il suo costo continuerà ad aumentare?

Mallinckrodt, crede che Acthar Gel possa essere una valida opzione di trattamento per le recidive della SM, e spera di dimostrare che il suo trattamento possa essere di beneficio laddove gli altri steroidi hanno fallito. Lo studio, chiamato OPTIONS, autorizzerà la partecipazione ai pazienti con una recidiva in corso che sono stati trattati con un corticosteroide ad alto dosaggio. I pazienti saranno randomizzati per ricevere Acthar Gel o un placebo. Dopo il trattamento, i ricercatori misureranno i cambiamenti nei livelli di disabilità utilizzando la scala di stato di disabilità estesa (EDSS).
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Fonti
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/06/02/acne-treatment-can-reduce-rate-of-multiple-sclerosis-progression/
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1608889
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/06/01/relapsing-multiple-sclerosis-trial-for-mallinckrodt-controversial-acthar-gel-enrolls-first-patient/
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/05/30/cmsc2017-certain-ms-patient-groups-may-discontinue-disease-modifying-treatments-review-suggests/
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/06/05/ms-news-acne-drug-high-cost-acthar-gel-lemtrada-and-getting-off-ms-drugs/
http://cmscscholar.org/2017-cmsc-annual-meeting/
https://multiplesclerosisnewstoday.com/lemtrada-multiple-sclerosis/

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