Cari lettori,
buongiorno e buon inizio settimana. La recente riunione annuale del
 Consortium of Multiple Sclerosis Centers (CMSC) (Consorzio dei centri SM, CMSC) ha portato i ricercatori e gli operatori sanitari riunitisi a New Orleans, a discutere gli avanzamenti – dagli ostacoli ai progressi – nella ricerca sulla sclerosi multipla.
Studi clinici, studi preclinici, ricerche di base e interventi sanitari sono stati al centro di numerose discussioni.

Il magazine Multiple Sclerosis News Today ha riportato in questi giorni una serie di presentazioni chiave che sono state discusse al meeting internazionale CMSC, ma per dare un’indicazione precisa delle ultime ricerche ai pazienti SM, è stata realizzata un’intervista al dottor Robert Lisak, neurologo ed ex presidente di CMSC.
Lisak ha condiviso i suoi pensieri sulle presentazioni che ha trovato più  significative ed incoraggianti, ed ha parlato di ciò che vorrebbe vedere discusso nei futuri congressi.
Come ad ogni conferenza sulla SM, è stata data molta attenzione alle sperimentazioni cliniche di potenziali nuove terapie, nonché sono stati mostrati i dati scientifici di numerosi studi clinici che hanno fornito maggiori informazioni sui farmaci già approvati.
Alla domanda su quale – a suo avviso – è il più promettente di questi studi, Lisak ha menzionato quelli che riguardavano tre farmaci in particolare: Ocrevus (ocrelizumab), recentemente approvato, il farmaco sperimentale ancora sotto osservazione Siponimod e lo studio clinico sulla biotina ad alto dosaggio (nota come MD1003).

Aggiornamenti su Ocrevus

“Ovviamente, l’approvazione di ocrelizumab per la SMPP (SM primariamente progressiva) ha avuto molta attenzione in quanto è al momento l’unico trattamento approvato per tale forma di SM”, ha affermato Lisak.
L’attenzione, ha indicato Lisak, è, almeno in parte, legata alla novità dei risultati.
“Ogni volta che c’è un trattamento recentemente approvato, o uno studio che supporta un effetto positivo di un nuovo trattamento, o addirittura un ripristino di un trattamento inizialmente utilizzato per un’altra malattia, l’interesse e la speranza aumentano notevolmente.”
Ma nel caso di Ocrevus, l’interesse professionale supera la sua novità.
“L’approvazione per la malattia progressiva con un agente che è anti-infiammatorio solleva la possibilità che ci sia più infiammazione coinvolta nelle fasi progressive della SM di quanto è generalmente noto”, ha detto Lisak, sottolineando quanto sono pochi conosciuti i processi di malattia coinvolti nella SM progressiva. 
Secondo il dottore, l’aggiornamento su Ocrevus presentato al meeting è stato rassicurante. Ha specificato in particolare gli studi sulla continuità dell’efficacia e della sicurezza del farmaco.
Negli studi di estensione dei pazienti affetti da SM recidivanti, Ocrevus ha ridotto significativamente il numero delle ricadute, anche di più rispetto agli studi originari di fase 3. E le analisi di entrambi i pazienti (SMPP ed SMRR) hanno mostrato che il profilo di sicurezza era coerente con quello osservato negli studi clinici originali.
Quando gli è stato chiesto un parere sullo squilibrio nei casi di cancro osservati negli studi di fase 3 di Ocrevus – un argomento che riguarda molti pazienti – la risposta di Lisak ci fornisce un altro punto di vista comprensivo.

“Certamente  ci si preoccupa sempre di infezioni opportunistiche e aumento dei casi di cancro con qualsiasi terapia immunosoppressiva”, ha detto. “Quello che è un po’ strano nei dati per i tumori, in particolare per il cancro al seno, è stato la mancanza di eventuali casi di [cancro al seno] tra i pazienti placebo (studio SMPP) o in quelli trattati con interferone beta (studi SMRR) nei dati delle pubblicazioni [della sperimentazione clinica].” “In totale, quattro pazienti SMPP trattati con Ocrevus e due pazienti nello studio SMRR, hanno sviluppato un tumore al seno.”
Con studi di questo tipo – ha detto Lisak – è strano non avere un solo caso di cancro al seno nei gruppi di controllo placebo e in quelli che hanno assunto Rebif (interferone beta-1a). Ciò dimostra che lo squilibrio nei casi di cancro al seno è in parte causato dalla mancanza insolita dei casi nei gruppi di controllo studiati nei trials- un punto a cui Genentech fa riferimento quando nota che i casi di tumore nei pazienti trattati erano “all’interno delle medie epidemiologiche della popolazione generale”.
“Dubito che qualcuno possa pensare che le infusioni di placebo o l’interferone beta impediscano il cancro al seno in alcun modo”.

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Riflettori puntati sulla SM progressiva

Anche altri trattamenti investigativi hanno anche attirato l’attenzione di Lisak.
“Ci sono state importanti discussioni riguardanti il ​​siponimod per la SMSP (SM secondariamente progressiva) e sugli studi realizzati sulla biotina per la SMSP e la SMPP”.
Un trial di fase 3, presentato alla recente riunione annuale della American Academy of Neurology, ha dimostrato che il siponimod ha ridotto il rischio di progressione della disabilità del 21% in soli tre mesi.
E’ stato recentemente lanciato anche un trial clinico di fase 3 da MedDay sulla biotina ad alto dosaggio MD1003 per confermare i primi risultati positivi ottenuti per la SM progressiva.
Nel frattempo, sembra sia più chiaro che gli approcci di trapianto di cellule staminali adottati fino ad ora non stiano beneficiando i pazienti con SM progressiva.
“Penso che le discussioni sulla terapia con cellule staminali hanno reso evidente che questo non è un metodo di successo in grado di far progredire lentamente i pazienti in stadi della malattia più puramente degenerativi”, ha detto Lisak.
La SM progressiva pertanto, rimane un mistero per i ricercatori. Lisak è convinto che per migliorare la conoscenza di questa malattia, sarebbe utile che vengano presentati in dettaglio i dati delle ricerche, anche quelle che non portano contributi particolari.

Oltre agli studi sui trattamenti specifici, sono importati i progressi nelle metodologie con cui i ricercatori misurano l’attività e la progressione della malattia. Questi infatti sono importanti contributi nel tentativo di trattare le fasi progressive della malattia, ha osservato il dottore. Tali sforzi, inoltre, incoraggiano lo sviluppo di trattamenti protettivi e riparativi, ha aggiunto Lisak.

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Trattamento sintomatico

Mentre l’obiettivo dei trattamenti SM è quello di prevenire le ricadute nei pazienti recidivanti e la progressione della disabilità in entrambi i pazienti recidivanti e progressivi, i farmaci che affrontano sintomi specifici della SM potrebbero rendere più facile la vita per i pazienti che vivono con la malattia.
Alla domanda se vi sono degli studi su potenziali nuovi trattamenti sintomatici, Lisak non ha menzionato alcuna terapia specifica. Piuttosto, ha affermato che è importante “continuare a sottolineare il trattamento multidisciplinare”.
Ma ha anche detto che gli studi sulla sessualità e sul trattamento dei problemi connessi alla malattia stanno cominciando ad “avere l’attenzione che meritano”.
La salute mentale nella SM è un altro campo che secondo Lisak ha bisogno di maggiore attenzione.
“Penso che occorra maggiore enfasi sulla valutazione, ma ancora di più, ulteriori ricerche sul trattamento e sull’effetto del trattamento”, ha affermato, aggiungendo
che sono necessari anche studi futuri che utilizzino tecniche di imaging (risonanza) moderne per collegare il trattamento ad effetti misurabili sul cervello.

Studi clinici e oltre

Con la crescente quantità di trattamenti DMT sul mercato, Lisak ha ritenuto incoraggiante che  ci si concentri maggiormente su studi che tentano di definire i migliori approcci per il passaggio da una terapia ad un’altra. E gli approcci di induzione versus escalation nei trattamenti SM hanno un sempre crescente focus di ricerca che, secondo Lisak, è una cosa buona.
Ma per capire la SM – come con ogni altra malattia – le sperimentazioni cliniche non sono sufficienti. Gli sforzi dei ricercatori che esplorano i meccanismi cellulari e molecolari sono preziosi e guidano verso lo sviluppo di nuovi trattamenti.
E’ stato chiesto a Lisak se pensa che la ricerca per la SM stia andando in una direzione particolare.
“Penso che siano importanti ulteriori lavori su microbioma, microRNA, e ulteriori indagini sul ruolo più recente delle cellule T, cellule B e microglia”, ha detto Lisak. “Inoltre per quanto riguarda la terapia delle cellule staminali credo che affrontare la questione in modo più logico e critico possa costituire un grosso vantaggio”.
La conferenza del CMSC e i suoi punti di forza ci ricordano che dietro i resoconti sporadici degli effetti positivi di trattamento di una nuova terapia SM, c’è una grande moltitudine di scienziati e professionisti sanitari che trascorrono i loro giorni tentando di rendere più facile la vita di migliaia di pazienti SM nel mondo.

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Fonti

https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/05/30/multiple-sclerosis-relapse-rates-go-even-lower-in-ocrevus-extension-study/
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/04/28/phase-3-trial-shows-siponimod-slows-progression-of-multiple-sclerosis-disability/
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/06/02/ocrevus-progressive-ms-and-research-highlights-at-cmsc-2017-interview-with-robert-lisak/

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