Cari lettori,
oggi torniamo a parlare di farmaci per la SM, con altri due articoli pubblicati recentemente a proposito di Lemtrada e Fampyra, discussi al meeting internazionale #CMSC17, tenutosi a New Orleans lo scorso 24-27 Maggio.

Una recidiva dopo il primo ciclo di Lemtrada non indica un insuccesso a lungo termine del trattamento

Secondo uno studio clinico di fase 3, i pazienti con sclerosi multipla che hanno subito una recidiva tra il loro primo e secondo ciclo di Lemtrada (alemtuzumab), hanno poi avuto buoni risultati a lungo termine.
Tra coloro che hanno assunto Lemtrada, quelli che hanno avuto una ricaduta dopo il primo ciclo hanno raggiunto tassi di ricaduta annuali simili a quelli che non hanno subito alcuna ricaduta dopo due anni di trattamento. Questo è quanto hanno dichiarato i ricercatori al meeting CMSC17 (Consortium of Multiple Sclerosis Centers Annual Meeting). Ciò ha suggerito che una ricaduta precoce non può indicare una scarsa risposta a lungo termine del farmaco Lemtrada.

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La presentazione è stata fatta dai ricercatori del Missouri Baptist Medical Center Multiple Sclerosis Center for Innovations in Care (Centro Sclerosi Multipla per le innovazioni nella cura del Missouri Baptist Medical Center), ed è intitolata: “Efficacia durevole di alemtuzumab nei risultati clinici e di risonanza in un periodo di oltre 6 anni nei pazienti del trial CARE-MS II con sclerosi multipla RR attiva e ricaduta tra il primo e il secondo ciclo [di Lemtrada].”
L’analisi si è basata su informazioni provenienti dal trial clinico di fase 3 CARE-MS II(NCT00548405). Quattrocento trentacinque pazienti hanno ricevuto Lemtrada durante il trial, sponsorizzato da Sanofi-Genzyme e Bayer. I ricercatori hanno somministrato ai pazienti una delle due dosi di Lemtrada e hanno confrontato i risultati con quelli in seguito ad trattamento con Rebif (interferone).
Il primo ciclo di Lemtrada consisteva di 12 mg al giorno per cinque giorni. Un anno dopo, i pazienti hanno ricevuto un ciclo aggiuntivo per tre giorni.
24% dei 435 pazienti che hanno ricevuto Lemtrada, ha avuto una ricaduta dopo il primo ciclo. Di questi, l’83% ha partecipato a un conseguente trial di estensione (NCT00930553), che ha seguito i pazienti per sei anni dall’inizio del trattamento. 
L’80% di quelli che hanno iniziato lo studio clinico di estensione, lo hanno completato.
In questo gruppo, il tasso di recidiva annuale è stato di 1,2 ricadute nel primo anno. Anche se il 40% ha avuto ricadute nel secondo anno, il tasso di recidiva era sceso a 0,5 ricadute all’anno. I tassi di recidiva hanno continuato a diminuire costantemente, raggiungendo le 0,2 ricadute nell’ultimo anno dello studio clinico di estensione.
Il 60% dei pazienti non ha riportato alcun peggioramento della disabilità nell’arco dei sei mesi del loro sesto anno. Le immagini encefaliche in risonanza hanno anch’esse supportato l’efficacia di Lemtrada, mostrando che la maggior parte dei pazienti non aveva avuto nuove lesioni cerebrali nei 6 anni dello studio di estensione. La perdita di volume del cervello era diminuita già dopo il primo anno di trattamento.

“I risultati durante il primo anno di alemtuzumab non possono prevedere la risposta a lungo termine del farmaco, in quanto i pazienti che hanno subito una ricaduta dopo il primo ciclo sono migliorati notevolmente nei cinque anni successivi”. “Questi risultati supportano l’assunzione di alemtuzumab secondo l’etichetta approvata (e ovvero di due cicli) al fine di ottenere benefici ottimali e durevoli sia nei risultati clinici che di risonanza magnetica, nella piccola popolazione di pazienti che sperimenta una ricaduta tra i cicli 1 e 2.”

Garantita l’approvazione standard di Fampyra in Europa in seguito ai risultati positivi del primo trial sulla sua efficacia 

Al farmaco Fampyra, venduto negli Stati Uniti come Ampyra (dalfampridina), è stata ora concessa un’autorizzazione di commercializzazione standard in Europa. L’approvazione si è basata sui risultati di una sperimentazione clinica di Fase 3 sponsorizzata da Biogen che conferma la sicurezza e l’efficacia del farmaco nel migliorare la deambulazione nei pazienti con sclerosi multipla.
Ampyra è una formulazione in compresse di fampridina a rilascio prolungato; il principio attivo è Dalfampridina (4-Aminopiridina, denominata appunto Fampridina al di fuori degli Stati Uniti). La Dalfampridina agisce bloccando i canali del potassio nei nervi demielinati, con conseguente riduzione della dispersione di corrente dagli assoni, ripristino della conduzione neuronale e formazione del potenziale d’azione.

In due studi realizzati nel 2010, la Dalfampridina si è dimostrata efficace nel 34.8% e nel 42.9% dei pazienti. L’aumento del tasso di risposta del gruppo sottoposto a Dalfampridina è stato osservato per tutti i tipi di sclerosi multipla inclusi negli studi.
Tuttavia, a Fampyra fu concessa soltanto un’autorizzazione di marketing condizionato nell’UE dal 2011, in quanto le autorità europee stavano aspettando più dati sulla sicurezza e sull’efficacia del farmaco.

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I problemi di deambulazione interessano circa i tre quarti dei pazienti con sclerosi multipla e per circa l’80% di essi rappresenta una delle condizioni peggiori della malattia.

Jeremy Hobart, PhD, neurologo consulente presso gli ospedali NHS Trust di Plymouth, professore di neurologia clinica e misurazione sanitaria presso le scuole di medicina e odontoiatria alla Plymouth University Peninsula Schools of Medicine and Dentistry, ha dichiarato:
“Circa l’80% delle persone affette da sclerosi multipla ha una deambulazione compromessa, ovvero uno dei problemi più comuni della malattia.
Spesso sentiamo dalle persone che vivono con SM che queste difficoltà nel camminare agiscono sulla loro indipendenza, restringono la loro capacità di lavorare e influenzano negativamente la loro qualità di vita generale.

Lo studio clinico di fase 3 ENHANCE (NCT02219932) è stato il più grande e più lungo realizzato su Fampyra fino ad oggi, e a differenza della maggior parte degli altri studi clinici per la SM, ha incluso pazienti con SM primariamente progressiva, secondariamente progressiva progressivamente progressiva, e anche SM progressiva con ricadute. Tutti i pazienti avevano una disabilità moderata o grave, con punteggi EDSS (Expanded Disability Status Scale) da 4,0 a 7,0.
Essi hanno ricevuto o 10 mg di Fampyra due volte al giorno o il placebo per 24 settimane. I risultati, registrati per la prima volta nel 2016, hanno dimostrato che Fampyra ha migliorato la deambulazione e anche la mobilità dei soggetti a cui era stato somministrato. I pazienti hanno inoltre riportato miglioramenti attraverso un’automisurazione dell’impatto fisico della loro malattia.
I ricercatori hanno anche osservato che i pazienti trattati con Fampyra avevano un maggiore equilibrio e migliorarono anche movimenti di mani e braccia, ma queste differenze non erano statisticamente significative.

Hobart ha anche affermato: “I risultati dello studio ENHANCE hanno fornito ulteriori prove che Fampyra è un trattamento efficace per la SM ed eco di ciò che io ed altri specialisti abbiamo osservato trattando numerosi pazienti SM nel corso degli anni: Fampyra fornisce un miglioramento clinicamente significativo nella capacità di camminare e in aspetti più ampi della qualità della vita.”
Biogen detiene la licenza per sviluppare e vendere Fampyra in tutti i mercati al di fuori degli Stati Uniti, dove lo sviluppatore originale della droga (Acorda Therapeutics), ha mantenuto i suoi diritti. Negli Stati Uniti, Ampyra è stato approvato per migliorare la capacità di deambulazione nei pazienti già dal 2010.
“Fampyra è un farmaco ben valutato tra i pazienti e i medici SM, che affronta uno dei sintomi più diffusi e distruttivi della malattia. Negli ultimi anni, Biogen si è impegnata affinché Fampyra venga messo a disposizione dei pazienti SM che soffrono di disabilità agli arti inferiori, anche in Europa”, ha affermato Ferenc Tracik, MD, vice presidente del Medical Affairs in EU di Biogen.
“L’approvazione dell’autorizzazione di commercializzazione standard per Fampyra è la convalida della differenza sostanziale che questa terapia ha apportato nella vita delle persone affette da SM ed è anche prova del nostro profondo impegno di lunga data per la comunità SM“, ha aggiunto Tracik.

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Va detto che oltre alle suddette sperimentazioni cliniche sponsorizzate dall’azienda, i ricercatori dell’Università svizzera di Zurigo hanno recentemente riportato sulla prestigiosa rivista Neurology i risultati di un trial a lungo termine sul farmaco, il quale ha confermato i vantaggi di Fampyra in un periodo di oltre due anni.
Lo studio dal titolo “Monitoring long-term efficacy of fampridine in gait-impaired patients with multiple sclerosis,” ovvero “Monitoraggio dell’efficacia a lungo termine della fampridina nei pazienti SM con difficoltà nella deambulazione”, ha dimostrato l’efficacia a lungo termine del farmaco nel migliorare la capacità di camminare nelle persone affette da sclerosi multipla.

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Fonti

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