L’approvazione storica di Ocrevus (ocrelizumab), il primo  trattamento in assoluto per la sclerosi multipla primariamente progressiva (SMPP), ha segnato un punto di svolta nelle acque relativamente calme dei vari siti web che si occupano della segnalazione di notizie riguardanti la nostra patologia. Il farmaco, che è stato anche approvato martedì come trattamento particolarmente efficace e sicuro per la SM recidivante, è visto come un game-changer (farmaco rivoluzionario) da molti esperti del settore.

“L’approvazione della FDA del farmaco OCREVUS è l’inizio di una nuova era per la comunità SM e rappresenta un significativo progresso scientifico, con questa terapia di prima classe mirata alle cellule B.” Questo è quanto ha affermato in un comunicato stampa Sandra Horning, MD, capo ufficiale medico e capo del Global Product Development di Genentech.

“Crediamo che Ocrevus, somministrato ogni sei mesi, abbia il potenziale di cambiare il corso della malattia nelle persone con SM, e ci siamo impegnati ad aiutare coloro che possono beneficiare dell’accesso al nostro nuovo farmaco”, ha aggiunto.

“La sclerosi multipla può avere un profondo impatto sulla vita di una persona,” ha affermato Billy Dunn, MD, direttore della Division of Neurology Products presso il Center for Drug Evaluation and Research della FDA, in comunicato ufficiale. “Questa terapia non solo fornisce un’altra opzione di trattamento per le persone con SM recidivante, ma per la prima volta fornisce una terapia approvata anche per i pazienti con SM primariamente progressiva”.

Il farmaco, con un prezzo di listino annuale di $65.000 l’anno (circa il 25% meno di Rebif, il farmaco di controllo utilizzato negli studi clinici per la SMRR), sarà a disposizione dei pazienti negli Stati Uniti entro due settimane.

Anche se la sicurezza di Ocrevus è risultata del tutto simile a quella del farmaco di confronto Rebif (interferone beta-1a), con infezioni delle vie aeree principalmente lievi o moderate e reazioni correlate all’infusione, il farmaco è tuttavia in possesso di un rischio di complicanze più gravi, tra cui il cancro.

Nella sua dichiarazione, Genentech ha sottolineato che i pazienti devono attenersi solo allo screening di routine – in base all’età e alla storia medica – per il cancro e altri effetti collaterali.
“Questo è un giorno emozionante per tutte le persone toccate in qualche modo dalla SM, una malattia che colpisce le persone nel fiore della loro vita, quando si comincia una carriera lavorativa o si mette su famiglia. Per molte persone con SM, questa approvazione della FDA è una fonte di speranza“.  Così ha detto June Halper, direttrice generale presso il Consorzio per i centri SM, in un comunicato stampa.

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“Abbiamo tanto atteso l’approvazione della FDA per Ocrevus perché non solo offre una nuova opzione di trattamento altamente efficace per le persone con sclerosi multipla recidivante, ma è anche la prima terapia DMT indicata per la sclerosi multipla primariamente progressiva, una forma altamente invalidante di questa malattia cronica “, ha detto la Halper. “Per molte persone con SM, l’approvazione della FDA è una fonte di speranza.”

E mentre i pazienti di tutto il mondo assimilano la notizia della disponibilità di un nuovo trattamento per la sclerosi multipla, che potrebbe costituire un enorme passo avanti in termini di efficacia sia per la forma recidivante che per quella primariamente progressiva,  Multiple Sclerosis News Today ha iniziato a riportare le prime reazioni dei pazienti, delle organizzazioni per la SM, dei medici e dei ricercatori per vedere come la notizia è stata appresa.

MS Society: ambiziose speranze per il futuro

La National MS Society americana costituisce una forza instancabile nel difficile lavoro di assicurare un futuro migliore ai pazienti affetti da SM. Appena annunciata la decisione della FDA, la National MS Society ha risposto semplicemente con una sola citazione: “Questo è un punto di svolta vero e proprio.”

E’ stata Cyndi Zagieboylo, presidentessa e CEO di MS Society, che ha poi riferito a Multiple Sclerosis News Today il pensiero di molti. La nostra speranza è che “questo sia solo l’inizio dello sviluppo della prossima generazione di trattamenti per la SM.” E, ha osservato che il suo gruppo totalmente no-profit è “il più grande finanziatore privato della ricerca sulla SM nel mondo.”

Ma anche se la MS Society spera di più, ed il suo capo della Ricerca Medica Tim Coetzee ha dichiarato che gli effetti del farmaco nei pazienti con SM primariamente progressiva sono “modesti” in una precedente intervista, ha ammesso che “si tratta di un enorme passo in avanti rispetto a qualsiasi altro trattamento disponibile oggi.”

Lo stesso parere è stato espresso dal vice presidente esecutivo della ricerca della National MS Society, Bruce Bebo, in un articolo apparso su STAT – una pubblicazione che si concentra sulla salute e la ricerca medica.

Il parere dei medici

L’oggetto principale di interesse di STAT è stata la ricerca portata avanti dal Dr. Stephen Hauser. E’ stato infatti il gruppo di ricerca di Hauser che ha scoperto che le cellule B erano probabilmente coinvolte nella SM, ed è stato proprio il suo team a persuadere Genentech ad avviare la sperimentazione clinica di un farmaco che nessuno credeva avrebbe funzionato.

Hauser è molto ottimista nella sua valutazione del farmaco rispetto ai rappresentanti della National MS Society. Secondo STAT, egli ritiene che le persone che oggi ricevono una diagnosi di SM saranno in grado di “guardare immediatamente avanti per una vita piena senza disabilità significative,” ed ha ha affermato che “è personalmente incredibilmente gratificante.” Uno dei punti di forza di Ocrevus è che, oltre a prevenire efficacemente le ricadute e rallentare la progressione della malattia, non ha mostrato segni di gravi problemi di sicurezza come accade per altri trattamenti efficaci tra cui il Tysabri (natalizumab). Questo farmaco infatti può, in rari casi, causare la PML (leucoencefalopatia multifocale progressiva), una condizione innescata da un virus in grado di devastare il cervello molto più velocemente della SM in sé.

Per quanto concerne Ocrevus, invece, nessun caso di PML è stato osservato nei 3 trials, ma non vi è alcuna garanzia che non verranno riportati casi di PML in futuro, quando a più pazienti verrà somministrato tale farmaco. Il Dr Harold L. Weiner, direttore del Partners MS Center al Brigham and Women’s Hospital di Boston, ha riferito a STAT che “ogni volta che viene approvato un nuovo farmaco, è necessario ottenere una certa esperienza con esso. Nel corso del tempo [Ocrevus] potrebbe essere accettato e utilizzato in un gran numero di pazienti,” Weiner non è stato coinvolto negli studi clinici del farmaco.

Dr. Steven L. Galetta, presidente del dipartimento di Neurologia presso la NYU Langone Medical Center ed esperto di SM, ha espresso un parere simile al New York Times, in un articolo riguardante le opinioni degli esperti sul nuovo trattamento. Nello stesso articolo, Dr. Peter Chin di Genentech ha dichiarato che il profilo di sicurezza del farmaco lo rende un candidato per un uso immediato. “Penso che se la sicurezza regge, Ocrevus diventerà la terapia leader per la Sclerosi Multipla”, ha detto Galetta, che, come Weiner, non è stato coinvolto negli studi clinici su Ocrevus. Ma Galetta ha sottolineato che la comunità medica dovrà tenere d’occhio Ocrevus per vedere come il farmaco si comporterà una volta che sarà disponibile.

E che dire dei pazienti?

Poiché il farmaco è stato approvato solo martedì, la stragrande maggioranza dei pazienti affetti da SM non hanno alcuna esperienza con il trattamento. Ma il New York Times ha parlato con una paziente che lo fa: si tratta di Jerrie Gullick, 51enne, con SM primariamente progressiva la quale ha partecipato ad una delle sperimentazioni cliniche. Negli ultimi sette anni dalla sua diagnosi, le condizioni di Gullick erano deteriorate rapidamente.

Come molti altri pazienti con SM, anche Gullick ha visto cambiare in peggio la sua vita. Doveva lasciare il lavoro, poteva percorrere solo brevi distanze, e ha iniziato a perdere la sua capacità di pensare e ragionare. Gullick ha detto alla giornalista del New York Times Katie Thomas che, quando si accorse che la sua malattia stava rallentando, aveva sperato che stesse ricevendo il placebo. “Dal punto di vista del paziente, quello che vuoi è tornare a ciò che hai perso”, ha detto la Gullick. “Quello che questo farmaco sembra fare è  far smettere quello che stava accadendo.” La paziente iniziò a rendersi conto che lei doveva essere grata per il tempo che il trattamento le ha dato. “Stavo già calcolando altri cinque anni prima di essere costretta a stare letto, e poi un giorno mi sono resa conto che potrei avere altri 20 o 30 anni in più di questo”, ha detto. “E’ come se fossi stata su un treno ad alta velocità, e poi trasferita in un treno locale,” ha detto alla giornalista del Times.

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Jerrie Gullick, per CBS News

Ma alcuni pazienti sembrano essere stati più fortunati e non hanno solo visto rallentare il loro deterioramento generale. Christina Reyes – un’altra paziente a cui era stata diagnosticata la SM nel lontano 1990 all’età di 15 anni – ha raccontato a “NBC News” la sua storia di miglioramento.

Già quando era giovane, Christina aveva bisogno di ausili per la deambulazione, e, a volte, anche una sedia a rotelle. “Ci sono stati momenti in cui non ho potuto fare il bagno da sola. Ho dovuto spesso chiedere a mia madre di lavarmi i capelli. Non riuscivo a scrivere. Mi sentivo svuotata tutto il tempo “, ha detto alla NBC. Ma dopo i trials con Ocrevus, Reyes, ora 42enne, non ha bisogno di sostegni per le gambe o la sedie a rotelle. Invece di chiedere aiuto, ora chiede al marito se vuole andare a ballare. “Questo è esattamente ciò che ho voluto e sperato e pregato a lungo. E’ il mio farmaco miracoloso,” ha detto.

Il prezzo: costoso, ma pur sempre meno rispetto ad altri farmaci 

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Ed eccoci giunti alla questione del prezzo. Genentech ha fissato il prezzo annuo di $65.000 per Ocrevus. La compagnia ha sottolineato che questo prezzo è il 25% inferiore rispetto al farmaco di comparazione meno efficace Rebif, che ha un costo annuale di $86.000.
Secondo lo STAT, un recente studio ha riscontrato che nessun farmaco SM ha un prezzo annuale inferiore a $50,000.

La National MS Society ha anche notato che i farmaci DMT per la SM costano quasi quattro volte più di 12 anni fa.  Genentech ha riferito: “Riteniamo che l’industria abbia bisogno di iniziare subito a invertire questa tendenza, e crediamo che il prezzo di Ocrevus del 25% inferiore rispetto al farmaco di controllo nei nostri trials sia un primo passo importante.”

Con Ocrevus disponibile in due settimane, il numero di pazienti e medici con un’esperienza di “prima mano” del farmaco crescerà, consentendo a più voci di essere ascoltate. E mentre le prove cliniche hanno fornito una base scientifica per la valutazione del farmaco, la sua valutazione nella vita reale sta iniziando solo ora. Da segnalare, è che Genentech offrirà servizi per ridurre al minimo le barriere di accesso e il rimborso per i pazienti a cui è stato prescritto Ocrevus (in America). Genentech prevede anche di offrire programmi di assistenza del paziente attraverso la Genentech Access Solutions per i pazienti eleggibili.

Fonti

https://www.statnews.com/2017/03/28/multiple-sclerosis-ms-drug-ocrelizumab/
http://www.nbcnews.com/health/health-news/new-ms-drug-ocrevus-wins-fda-approval-n739776

https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/03/29/excitement-to-cautious-optimism-ocrevus-approval-reactions/
https://www.genentech-access.com/

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