Cari lettori,
Buon inizio settimana. La potenziale approvazione del farmaco Ocrevus (ocrelizumab) sostiene l’idea che, un giorno sarà possibile vivere in un mondo libero dalla sclerosi multipla (SM). Questo secondo il dottor Tim Coetzee, direttore della National Multiple Sclerosis Society e capo della Ricerca Medica.

Mentre Coetzee, e la società che rappresenta, stanno comprendendo il potenziale di Ocrevus per migliorare il trattamento della SM, entrambi riconoscono che molto lavoro resta ancora da fare per raggiungere l’obiettivo primario di “eliminare la SM per sempre.”
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Nella foto a sinistra
Tim Coetzee (Cortesia della National Multiple Sclerosis Society, USA)

Nel frattempo, la società sta lavorando duramente per fare in modo che i benefici che Ocrevus può offrire – se approvato – raggiungeranno il maggior numero di persone possibile.

Con la data per la potenziale approvazione di Ocrevus ormai alle porte, Multiple Sclerosis News Today ha parlato a Coetzee di come la terapia possibile è visto dalla MS Society, le sue speranze e preoccupazioni, e il suo lavoro dietro Ocrevus.

Cauto ottimismo

“L’idea di un trattamento in corso di approvazione per la SM primariamente progressiva è enorme”, ha detto Coetzee. Eppure, lui e la sua società non vogliono festeggiare troppo presto, e sono solo cautamente ottimisti sul fatto che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) potrebbe approvare Ocrevus proprio in data odierna, 28 marzo 2017.

“Certo, bisogna sempre essere preparati all’imprevisto – come il ritardo di tre mesi nella decisione dell’Agenzia alla fine dell’anno scorso, ma noi certamente speriamo che ciò non accada”, ha aggiunto.

Ocrevus è stato testato in tre grandi studi clinici di livello mondiale: i due trials OPERA I e OPERA II  (NCT01247324 e NCT01412333) in pazienti con SM recidivante remittente, e lo studio ORATORIO (NCT01194570) nelle persone con SM primariamente progressiva. I ricercatori, sia quelli coinvolti nei trials e quelli non, considerano i dati ricavati dagli studi impressionanti.

Molti pazienti hanno anche grandi speranze per il trattamento. Secondo Coetzee, i pazienti affetti da SM recidivante remittente ripongono molta speranza nella possibilità di un altro, e forse migliore, trattamento DMT da scegliere. E mentre i pazienti con SM primariamente progressiva riconoscono che l’effetto del trattamento negli studi clinici è stato modesto, si tratta comunque di un enorme passo avanti rispetto a nessun trattamento disponibile a tutti.

“Per avere qualche opzione è un primo passo fondamentale per affrontare le sfide di trattare la SM progressiva”, ha detto Coetzee, ma ha consigliato di mantenere un moderato ottimismo.

Così, mentre il Dr. Peter Chin della Genentech ha notato che Ocrevus “ha il potenziale per cambiare il modo in cui viene trattata la SM,” Coetzee ha sottolineato l’importanza di vedere come il farmaco funziona in utilizzo più ampio.

“I risultati degli studi clinici erano certamente impressionanti”, ha detto, aggiungendo che la forza di Ocrevus è che mira le cellule B: la sua caratteristica principale. Ma gli studi clinici non sempre rispecchiano situazioni di vita reale.

“Sappiamo che la SM colpisce tutti in modo diverso, e che il piano di trattamento di ogni persona deve essere adattato… Ocrevus [con] il suo nuovo meccanismo d’azione prevede un altro strumento che aiuterà i medici a mettere a punto il trattamento delle persone con SM recidivante,” ha affermato Coetzee.

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Con il progresso arrivano le preoccupazioni

Come con qualsiasi nuovo trattamento per la SM, l’aspettativa va di pari passo con le preoccupazioni, in questo caso riguardanti l’accesso alla terapia, i prezzi e i potenziali effetti collaterali.

Come riportato in precedenza, gli eventi avversi e alcune gravi infezioni riscontrate nella fase 3 dei trials, erano comuni nei pazienti che avevano ricevuto Ocrevus tanto quanto nei soggetti dei gruppi di controllo. Ancora una volta, le cellule B esaurite dal farmaco Ocrevus sono parte della difesa immunitaria contro i microbi.

Alcuni tipi di infezioni benigne o moderate – come il raffreddore comune o le infezioni da virus herpes – erano più comuni nei pazienti recidivanti trattati con Ocrevus rispetto a quelli trattati con Rebif (interferone beta-1a).

Inoltre, essendo amministrato attraverso infusione, Ocrevus può anche dar luogo a reazioni correlate all’infusione, come prurito o vampate di calore.

E, in tutte e tre le fasi dei 3 trials, c’era uno squilibrio nel numero di pazienti che hanno sviluppato un cancro dopo il trattamento con Ocrevus. Anche se i numeri erano bassi, non superiori alle norme generali di popolazione, vi è motivo di tenere un certo grado di vigilanza.

“Questo squilibrio va seguito con attenta osservazione e valutazione”, ha detto Coetzee, facendo eco ai punti fatti dal Dr. Peter Calabresi della Johns Hopkins University School of Medicine in un editoriale che ha accompagnato le pubblicazioni dei dati dei trials.

Il consueto pressante problema dell’accesso alla cura

Ci sono preoccupazioni riguardanti l’accesso alla cura ogni volta che un nuovo farmaco è in procinto di entrare nel mercato, e Coetzee ha sottolineato che tali questioni non sono univoche per Ocrevus. I pazienti affetti da SM, purtroppo, non sono estranei ai farmaci erogati per infusione, e migliorare l’accesso ai centri è un costante punto all’ordine del giorno della MS society. Ma in questo caso, la National MS Society crede Genentech stia facendo la sua parte per rispondere a tale esigenza.

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“Siamo sicuri che Genentech stia lavorando duramente per assicurare che ci saranno cliniche e ospedali in numero sufficiente e con la capacità di fornire il trattamento”, ha detto Coetzee, sottolineando che la MS society e la Genentech continuano ad avere regolari discussioni. “Con tutti i trattamenti, siamo preoccupati per le barriere di accesso che possono sorgere durante la copertura assicurativa, i costi e le restrizioni del farmaco e monitoreremo la copertura di Ocrevus”, ha aggiunto Coetzee.

Il costo è forse il fattore di cui la maggior parte delle persone si preoccupa, e uno dei fattori su cui la società (MS Society) si è sempre concentrata attraverso la sua iniziativa dal titolo Make MS Medications Accessible (Rendere i farmaci per la SM accessibili). Ma il gruppo è stato attivo in modo più diretto per il farmaco Ocrevus.

In diversi incontri con Genentech, alcuni membri della società hanno condiviso le preoccupazioni dei pazienti in materia di prezzi. Secondo Coetzee, Genentech è stata aperta e premurosa. Al momento, tuttavia, non ha ancora rilasciato informazioni su un prezzo potenziale, e si attende la prossima mossa.

Tuttavia, Coetzee ha sottolineato che i costi a carico dei pazienti non sono determinati dal solo produttore del farmaco. Egli ha affermato:

“Mentre gran parte dell’attenzione viene rivolta alle azioni di Genentech, noi crediamo che questo problema non riguardi solo la Genentech. Le azioni dei contribuenti e i gestori della produzione farmaceutica avranno anch’essi un impatto significativo sulle persone che saranno in grado di accedere al trattamento.”
“Se le barriere messe in atto limiteranno l’accesso, noi parleremo per conto delle persone che vivono con la SM – i farmaci possono modificare la vita solo se le persone possano accedervi.”

L’istruzione è fondamentale

Oltre a negoziare con Genentech su prezzi e disponibilità, la società si sta preparando per la potenziale approvazione di Ocrevus’ con una serie di iniziative educative. Una gran parte di queste si concentrano sui pazienti, ma gli operatori sanitari e i politici sono ugualmente importanti per garantire l’accesso al farmaco.

Tra le altre cose, la società sarà una risorsa, attraverso la pubblicazione di informazioni su Ocrevus sul suo sito web. Queste informazioni saranno messe a disposizione su misura per le persone che vivono con la SM ma anche per i professionisti. Coetzee ha sottolineato che Genentech offrirà tali risorse e anche ulteriori opportunità di apprendimento, una volta che il farmaco sarà approvato.

Guardando oltre Ocrevus

Ocrevus è attualmente un farmaco in prima linea rispetto a ciò che è stato, secondo Coetzee, un notevole passo avanti nello sviluppo di un trattamento per la SM. Egli ha detto: “Nel breve arco di 23 anni, siamo passati dal non avere efficaci trattamenti modificanti la malattia, ad avere 14 trattamenti DMT approvati dalla FDA, e il 15esimo, Ocrevus, è all’orizzonte”.

Questo rapido sviluppo è stato possibile, in larga misura, grazie alla ricerca sui meccanismi di malattia. “Abbiamo sviluppato una profonda comprensione di come il sistema immunitario va fuori pista nella SM, e … siamo stato quindi in grado di sviluppare trattamenti che affrontino tali disfunzioni”, ha detto Coetzee.

Inoltre, il campo della ricerca sulla prevenzione ha visto innumerevoli progressi, compresa l’individuazione dei rischi e dei fattori scatenanti. “Quando quelli sono definiti con precisione, la possibilità di prevenire la SM – in modo tale che a nessuno possa essere più detto di avere questa malattia – diventa una possibilità concreta.”

È necessario ulteriore lavoro, ma la speranza è in crescita. Cotzee ha affermato:

“Abbiamo bisogno di un trattamento efficace per tutte le forme di SM. Ma i progressi che abbiamo visto per la SM recidivante-remittente, tra cui Ocrevus, mi dà grande fiducia che possiamo raggiungere il nostro obiettivo di un mondo libero dalla SM. Sono ottimista sul fatto che siamo vicini più che mai all’essere in grado di porre fine alla sclerosi multipla per sempre.”

Coetzee ha parlato anche di altri trattamenti sperimentali promettenti che la società ritiene siano in grado di fare la differenza.

Un recente resoconto scientifico attestante che BAF-312 (Siponimod) rallenta la progressione della malattia nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva, ha catturato l’attenzione della MS Society, la quale mantiene anche gli occhi attenti sugli studi relativi al trapianto di cellule staminali. Supporta inoltre le iniziative per valutare come i fattori di stile di vita influenzano la malattia, e ha recentemente pubblicato un rapporto delle sue priorità di ricerca per il benessere, tra cui la ricerca alimentare.

“C’è ancora un sacco di lavoro da fare, ma credo che insieme troveremo delle soluzioni alla SM il più presto possibile”, ha concluso Coetzee, prima di tornare al lavoro, il cui obiettivo è proprio quello di assicurarsi che questo realmente accadrà.

Una trascrizione completa dell’intervista con il Dr. Tim Coetzee può essere trovata qui (in lingua inglese).

Fonti

https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/03/17/ocrevus-hope-ending-ms-forever-interview-ms-societys-tim-coetzee/
https://multiplesclerosisnewstoday.com/2017/03/17/full-transcript-of-interview-with-dr-tim-coetzee-of-the-national-ms-society-about-ocrevus/

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