Uno studio clinico recentemente concluso dà evidenza scientifica dei benefici che un trapianto di cellule staminali detiene per la sclerosi multipla (SM) nei pazienti che non rispondono ai farmaci. I ricercatori indicano che tale procedura costituisca un’opzione ragionevole per i pazienti che presentano un’elevata attività della malattia.

Cinque anni dopo il trattamento con terapia immunosoppressiva ad alte dosi seguita dal trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, non sono state evidenziate ulteriori attività di malattia o di progressione della disabilità nella maggior parte dei pazienti dello studio, ed alcuni hanno addirittura mostrato evidenti miglioramenti rispetto alla disabilità iniziale.

L’articolo dal titolo: “High-dose immunosuppressive therapy and autologous HCT for relapsing-remitting MS,” ovvero “Terapia ad alte dosi immunosoppressive e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche per la sclerosi multipla recidivante-remittente,” mostra i dati di uno studio piccolo, e i ricercatori hanno affermato che i loro risultati devono essere confermati in ulteriori studi. Il lavoro intanto è stato pubblicato il 1 Febbraio scorso sulla rivista Neurology.

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Lo studio clinico di fase 2 HALT-MS (NCT00288626), condotto dall’Immune Tolerance Network (ITN), si è concluso di recente dopo cinque anni di osservazioni. Il lavoro condotto dai ricercatori del National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), aveva rilasciato già nel 2014 i dati e i risultati che descrivevano i primi tre anni di osservazione dei 24 pazienti che avevano ricevuto i trapianti di cellule staminali.

Tutti avevano alti livelli di attività della malattia, con frequenti ricadute e un avanzamento evidente della disabilità, nonostante il trattamento farmacologico.

Lo studio ha dimostrato che a cinque anni dal trattamento, il 69% dei pazienti non ha avuto ulteriori ricadute, progressione della disabilità, o evidenza di nuove lesioni cerebrali. In particolare, nessuno dei pazienti stava assumendo dei farmaci per la SM dopo il trapianto. La variazione mediana nella disabilità, valutata dall’Expanded Disability Status Scale (EDSS), era diminuita di 0,5 punti.

Anthony S. Fauci, MD, e direttore del NIAID, ha detto in un comunicato stampa:
“Questi risultati estesi suggeriscono che un trattamento con HDIT/HCT [terapia immunosoppressiva ad alto dosaggio/trapianto di cellule ematopoietiche] può essere sostanzialmente più efficace del trattamento a lungo termine con i migliori farmaci disponibili al momento per le persone con un certo tipo di SM.”

“Questi risultati incoraggianti sostengono lo sviluppo di un grande studio randomizzato per confrontare direttamente HDIT/HCT a standard di cura per questa malattia spesso invalidante.”

Anthony S. Fauci, M.D., Director, NIAID
Anthony S. Fauci
In questo tipo di trapianto HDIT/HCT, i medici raccolgono le cellule staminali che formano il sangue del paziente. Ma la procedura non è priva di rischi. Affinchè il trapianto abbia successo, i pazienti hanno bisogno di passare attraverso un duro ciclo di chemioterapia che “spazza via” il loro sistema immunitario.

Molti pazienti hanno avuto gravi effetti collaterali, tra cui infezioni, legate al trattamento. Durante il processo, tre pazienti sono morti, ma è stato determinato che i decessi non sono stati causati dal trattamento.

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Sia il trattamento che gli effetti collaterali da esso determinati, possono essere confrontati con altri studi usando lo stesso approccio del trapianto. I ricercatori hanno riferito che studi precedenti hanno dimostrato che dal 68% al 70% dei pazienti non ha alcuna ulteriore attività della malattia dopo un trapianto; quest’ultima è stata misurata a intervalli di tre-sei anni. Alcuni decessi, tuttavia, sono stati collegati al trattamento in altri studi. Richard Nash, MD , investigatore principale dello studio con il Colorado Blood Cancer Institute and Presbyterian-St. Luke’s Hospital, ha affermato:
“Anche se è necessaria un’ulteriore valutazione dei benefici e dei rischi del trattamento HDIT / HCT, questi risultati di cinque anni suggeriscono la promessa che questo trattamento induca sostenute remissioni a lungo termine nei casi di cattiva prognosi di SM recidivante-remittente.”
Anche se i trapianti di cellule staminali per i pazienti affetti da SM sono già disponibili presso molte cliniche, una mancanza di prove formali in merito alla loro efficacia ha in gran parte impedito ai medici sia da raccomandare che di andare contro tale terapia come opzione di trattamento.

I ricercatori hanno sottolineato che sono necessari ulteriori studi, in particolare confrontando trapianti di cellule staminali con approcci attualmente raccomandati. Allo stesso tempo, tuttavia, hanno affermato che i trapianti sono un’opzione ragionevole per i pazienti con un’elevata attività della malattia nonostante il trattamento farmacologico. In una nota Daniel Rotrosen, MD, direttore della Division of Allergy, Immunology, and Transplantation del NIAID, ha concluso:

“Se questi risultati saranno confermati in studi più ampi, il trattamento HDIT / HCT potrebbe diventare una potenziale opzione terapeutica per i pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente attiva, in particolare per quelli che non rispondono alle terapie esistenti.”
Il NIAID è un ramo del National Institutes of Health (Istituto Nazionale della Salute) negli Stati Uniti d’America.
Fonti

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