Cari lettori,
Dopo la lunga vacanza natalizia, eccomi di nuovo qui a scrivere. Il 2016 è stato un anno particolare per tutti, e sebbene per molti di noi sia stato un anno non piacevole, dal punto di vista scientifico un certo numero di importanti scoperte, sviluppi terapeutici, ed eventi legati alla sclerosi multipla (SM), sono stati riportati quotidianamente su internet e in particolare sul sito Multiple Sclerosis News Today, durante tutto il 2016. Ora che l’anno è finito, è il momento di rivedere brevemente gli articoli che hanno attirato maggiormente l’attenzione dei lettori. Ecco i primi 10 articoli più letti del 2016, con una breve descrizione di ciò che li ha resi interessanti e rilevanti per i pazienti affetti da SM, per i loro familiari e gli operatori sanitari.

No. 10: I neurologi anticipano l’approvazione FDA dell’Ocrevus (Ocrelizumab) come 1° trattamento per la SM Progressiva

Questo articolo ha riferito che molti neurologi degli Stati Uniti si aspettano che Roche Ocrevus (Ocrelizumab) venga approvato dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) come trattamento per i pazienti con sclerosi multipla recidivante remittente e sclerosi multipla progressiva. I risultati di tre studi clinici di Fase 3 (ORATORIO, OPERA I e OPERA II) hanno dimostrato che il trattamento con il farmaco Ocrevus ha ridotto significativamente la progressione della malattia clinica e il numero di recidive nei pazienti. Molti neurologi hanno anche affermato in un rapporto trimestrale che intendono iniziare a prescrivere Ocrevus non appena il farmaco raggiunge il mercato.

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No. 9: Endice ha concesso un Nuovo Brevetto negli Stati Uniti per NDC-1308, una terapia che indurrebbe la rimielinizzazione nella SM

Endice ha brevettato il suo prodotto NDC-1308, una terapia sperimentale per indurre la rimielinizzazione nella SM e quindi prevenire ulteriori danni neuronali e pertanto la progressione della malattia. Gli studi preclinici hanno dimostrato che NDC-1308 potrebbe attraversare con successo la barriera emato-encefalica, che entra nel sistema nervoso centrale. Il brevetto copre in particolare i potenziali effetti rimielinizzanti di questo farmaco nel cervello e nel midollo spinale.

No. 8: Uno studio medico stabilisce un possibile collegamento tra Dimetil Fumarato (Tecfidera) e Herpes Zoster

Questo articolo ha riportato il caso di un paziente 40enne con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR), che ha sviluppato l’herpes zoster durante il trattamento con Tecfidera (dimetil fumarato). Questo evento ha portato i medici a chiedersi se questo farmaco per la SM potrebbe riattivare il virus della varicella-zoster, responsabile della varicella e della comparsa di herpes zoster sulla pelle. Precedenti studi clinici con Tecfidera non avevano riportato un aumentato rischio di herpes zoster, ma il rischio aumenta con l’età, quando il sistema immunitario si indebolisce. Ulteriori studi dovranno essere portati avanti al fine di comprendere il meccanismo d’azione di questo farmaco e una possibile relazione con lo sviluppo di herpes zoster.

No. 7: Paziente SMPP condivide la sua esperienza dopo aver iniziato la terapia con le cellule staminali

Geoff Flynn, un paziente di 42 anni, ha condiviso le difficoltà che ha vissuto dopo la diagnosi di sclerosi multipla progressiva primaria, e in che modo i risultati di uno studio lo convinse a sottoporsi alla terapia con cellule staminali. Il trattamento è stato effettuato in Israele ed ha incluso un ciclo di chemioterapia. Il trattamento ha avuto un costo piuttosto elevato: precisamente 126.000 $. Flynn ha raccolto fondi attraverso una raccolta fondi online e i suoi genitori hanno coperto il resto delle spese. Ha volato in Israele, dove ha iniziato un trattamento con cellule staminali che sarebbe durato un mese. Flynn ha riferito che mentre alcuni sintomi sono migliorati, gli altri sono rimasti gli stessi; ma, nel complesso, il trattamento sembra aver fermato la progressione della malattia.

No. 6: Grave effetto di rimbalzo riscontrato in un ‘rilevante’ numero di pazienti SM in seguito all’arresto di Fingolimod (Gilenya)

Questo articolo ha riferito che un numero “clinicamente rilevante” di pazienti con SM ha manifestato sintomi di rimbalzo (ovvero un ritorno dei sintomi) dopo l’interruzione del trattamento con Gilenya (Fingolimod). Gilenya è un farmaco che mira specifiche cellule immunitarie presenti nei linfonodi, bloccando il loro accumulo nel sistema nervoso centrale. Tuttavia, quando i pazienti smettono di prendere il farmaco, queste cellule immunitarie iniziano ad accumularsi nuovamente entro uno o due mesi, portando a ricadute dei sintomi SM. Lo studio originale ha evidenziato la necessità di capire quali fattori possono aumentare il rischio dei sintomi gravi dopo la fine del trattamento con Fingolimod.

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No. 5: Vaccino per il trattamento della sclerosi multipla mostra risultati promettenti e presto entrerà in fase 3 di sperimentazione clinica

Questo articolo ha annunciato che Xemys, un vaccino sperimentale contro la SM, entrerà presto in un trial clinico di fase 3, sulla base dei risultati promettenti ottenuti in studi precedenti. Studi preclinici sui topi ed i risultati di uno studio di Fase 1 e uno studio di fase 2 bis, hanno dimostrato che Xemys era un promettente approccio per rallentare o prevenire la progressione della malattia e le recidive.

No. 4: Uno studio svedese informa che un farmaco usato per il trattamento dei linfomi, Rituximab, altamente efficace nel trattamento della SM recidivante

Un farmaco usato nel trattamento dei linfomi e dell’artrite reumatoide, chiamato rituximab, ha dimostrato di essere efficace nel trattamento dei pazienti SMRR. Eseguita in Svezia, lo studio ha riportato che il rituximab è stato più efficace del trattamento approvato Gilenya (Fingolimod) nel ridurre il rischio di riacutizzazioni della malattia. Rituximab è un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio la proteina CD20 che si trova soprattutto sulla superficie delle cellule B, un tipo di cellule immunitarie, distruggendo in tal modo tali cellule. Eccessive cellule B possono essere trovate in molte malattie, tra cui i linfomi, le leucemie ed alcune malattie autoimmuni come la sclerosi multipla.

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No. 3: Uno studio sulla SM pone domande sullo stato di sicurezza dei batteri comunemente usati come vaccino adiuvante

Questo studio ha sostenuto che l’infezione causata dal batterio della pertosse Bordetella pertussis potrebbe portare a SM, contrariamente a quanto è stato precedentemente proposto. Questi batteri e la tossina che producono sono stati ampiamente utilizzati negli ultimi decenni come potente coadiuvante per un vaccino progettato per migliorare la capacità del sistema immunitario per combattere le infezioni di pertosse del Bordetella pertussis, ma i ricercatori hanno trovato che i livelli subclinici dei batteri inclusi nel vaccino potrebbero effettivamente causare la sclerosi multipla.

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No. 2: Uno studio ad opera di MEDday sul farmaco MD1003, biotina, mostra una ‘notevole’ efficacia nel trattamento della SM inattiva ma progressiva negli studi clinici

I risultati dei trial MS-SPI e MS-ON di fase 2 bis e 3 hanno dimostrato che MD1003 (una molecola simile alla vitamina B) ha migliorato notevolmente i sintomi dei pazienti con SM “non attivo” progressiva (MS-SPI) e nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante remittente o SM progressiva con perdita visiva (MS-ON). MD1003 agisce aumentando la produzione di energia e l’attivazione di enzimi che contribuiscono alla riparazione della mielina, in tal modo proteggere i neuroni dai danni.

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No. 1: Un approccio aggressivo di trapianto di cellule staminali può arrestare la SM per anni, ma i rischi sono alti

Questo articolo ha riportato una versione migliorata di un terapia con cellule staminali che ha mostrato risultati promettenti nel fermare le ricadute di SM per anni, ma con alcuni effetti collaterali piuttosto gravi associati alla procedura. I risultati di uno studio di fase 2 hanno rilevato che la maggior parte dei pazienti hanno raggiunto l’endpoint primario dello studio (la sopravvivenza a tre anni senza alcun segno di attività della malattia), ma altri hanno riportato gravi effetti collaterali, tra cui permanenti danni al fegato o l’infezione del sangue, e un paziente è morto a causa dell’aggressiva chemioterapia. Ulteriori studi sono necessari per migliorare la sicurezza e la tollerabilità di questo metodo.

Fonti
multiplesclerosisnewstoday.com/2016/10/13/20161013fda-approval-ocrelizumab-by-roche-as-progressive-and-relapsing-ms-treatment-anticipated-in-survey/

multiplesclerosisnewstoday.com/2016/07/14/new-us-patent-given-ndc-1308-a-potential-therapy-inducing-remyelination-in-ms/

multiplesclerosisnewstoday.com/2016/04/07/dimethyl-fumarate-might-increase-risk-of-disseminates-shingles-in-some-ms-patients/

multiplesclerosisnewstoday.com/2016/02/02/a-personal-experience-with-stem-cell-treatment-for-ms/

multiplesclerosisnewstoday.com/2016/05/10/rebound-effects-after-fingolimod-cessation-need-further-studies/

multiplesclerosisnewstoday.com/2016/06/30/new-MS-vaccine-soon-to-enter-phase-3-testing/

multiplesclerosisnewstoday.com/2016/04/21/lymphoma-drug-rituximab-highly-effective-treating-relapsing-ms-study-sweden-reports/

multiplesclerosisnewstoday.com/2016/01/12/ms-study-questions-safety-bacteria-commonly-used-vaccine-adjuvant/

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