L’Associazione inglese MS Trust ha recentemente espresso il proprio disappunto per la recente decisione del Comitato Nazionale dell’Istituto per la Salute e l’Eccellenza per la Cura (NICE) di non raccomandare Zinbryta (daclizumab) come terapia disponibile per i pazienti affetti da Sclerosi Multipla in cura presso il sistema sanitario pubblico (NHS) in Inghilterra e nel Galles.

Zinbryta (daclizumab) è un anticorpo monoclonale umanizzato che attacca i linfociti T prodotto da Biogen e Abbvie, ed è un trattamento già approvato per la SM recidivante-remittente (SMRR) negli Stati Uniti. I linfociti T fanno parte del sistema immunitario dell’organismo e vengono attivati dalla subunità CD25 dell’interleuchina-2, una proteina di segnalazione dell’organismo. Attaccando i linfociti T, daclizumab blocca l’interleuchina-2, impedendo così ai linfociti T di attaccare e danneggiare le cellule nervose. Daclizumab può avere anche altri effetti che riducono gli effetti dannosi del sistema immunitario sulle cellule nervose. Nella formulazione ad alta resa, Zinbryta è destinato ad essere somministrato per via sottocutanea una volta ogni quattro settimane. In questo schema di dosaggio, Zinbryta lega tutti i recettori CD25 entro 10 ore e rimane vincolato per 64 giorni.

zinbrytadaclizumab-cost-side-effects-uses-dosage-for-multiple-sclerosis

Quali benefici di Zinbryta sono stati evidenziati negli studi?
Zinbryta è risultato efficace nel trattamento della sclerosi multipla recidivante in due studi principali condotti su più di 2 400 pazienti.
In uno studio che ha coinvolto 600 pazienti, Zinbryta si è dimostrato più efficace rispetto al placebo (un trattamento fittizio) nel ridurre le recidive della patologia. I pazienti trattati con Zinbryta nella dose di 150 mg ogni 4 settimane avevano una media di 0,21 recidive in un anno rispetto allo 0,46 di coloro che ricevevano il placebo.
In un altro studio con 1 841 pazienti, i pazienti trattati con Zinbryta nella dose di 150 mg ogni 4 settimane avevano una media di 0,22 recidive in un anno rispetto allo 0,39 di coloro che ricevevano interferone beta-1a, un altro medicinale usato per la sclerosi multipla.

Quali sono i rischi associati a Zinbryta?
Gli effetti indesiderati più comuni di Zinbryta (che possono riguardare più di 1 persona su 100) sono eruzione cutanea, aumento degli enzimi epatici nel sangue, depressione, infiammazione e dolore del naso e della gola, influenza e infezioni del tratto respiratorio superiore come raffreddore e linfoadenopatia (ghiandole ingrossate). Gli effetti indesiderati gravi più comuni di Zinbryta sono danni epatici e gravi reazioni cutanee. Per l’elenco completo delle limitazioni e degli effetti indesiderati rilevati con Zinbryta, vedere il foglio illustrativo.

Lo scorso 3 Ottobre il comitato di valutazione del NICE ha dichiarato ufficialmente di non voler raccomandare che daclizumab (Zinbryta) venga reso disponibile come trattamento pubblico in Inghilterra e nel Galles. Nel documento di valutazione pubblicato sul loro sito ufficiale, i preliminari stati di raccomandazione clinica del NICE affermano quanto segue:

“Daclizumab non è raccomandato all’immissione in commercio per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla negli adulti.”
La raccomandazione preliminare del NICE si è basata su una revisione dei dati disponibili sull’efficacia clinica e il costo di Zinbryta, analizzando le evidenze disponibili sulla natura della sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) e i benefici del farmaco per le persone con tale condizione.
Il comitato ha criticato l’analisi presentata dalla compagnia produttrice del farmaco (Biogen) sul rapporto costo-efficacia di daclizumab rispetto ad altri trattamenti (DMT) disponibili per la malattia.
L’MS Trust sta ora esaminando i documenti di valutazione prodotti dal NICE.
Chi volesse commentare i progetti di raccomandazione ha tempo fino al 21 ottobre 2016 per farlo utilizzando la pagina di consultazione di valutazione sul sito web dell’agenzia. Il comitato di valutazione del NICE si riunirà nuovamente il 2 novembre per esaminare i commenti ricevuti da pazienti, operatori sanitari, e altri enti, e le ulteriori prove fornite dal produttore Biogen.
Il comitato sarà quindi in grado di preparare una determinazione di valutazione finale (FAD – Final Appraisal Determination). Con riserva di eventuali ricorsi, la FAD potrà essere usata per guidare la decisione finale del NICE per quanto concerne la disponibilità di Zinbryta nel sistema sanitario nazionale NHS in Inghilterra e nel Galles. NICE prevede di pubblicare la sua guida finale per l’NHS nel 2017. 

Infezioni gravi, evidenti reazioni cutanee e problemi nella funzione epatica si sono verificati molto più frequentemente nelle persone trattate con daclizumab che in altri gruppi di trattamento.

“Restiamo fiduciosi che NICE riconsidererà la sua bozza delle linee guida, ma è molto frustrante che, ancora una volta, l’accesso ad un nuovo trattamento efficace (per la sclerosi multipla, ndr) sarà ulteriormente ritardato dal processo di valutazione del NICE”, ha affermato Amy Bowen, direttrice dello sviluppo di servizio dell’associazione MS Trust, in un comunicato stampa.
“E ‘deludente vedere daclizumab non consigliato in questa fase, ma noi solleciteremo NICE in modo che venga ribaltata questa decisione preliminare. Questo è già accaduto in precedenza con altri trattamenti per la SM”.  

Zinbryta è stato approvato nel mese di Luglio dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA), l’agenzia di regolamentazione dei farmaci per l’Unione Europea, come trattamento per gli adulti con SM recidivante, ed è stato approvato dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) per gli stessi pazienti nel mese di maggio. Ciò è avvenuto alla luce dei dati provenienti da vari studi clinici, in particolare gli studi DECIDE (NCT01064401) e SELECT (NCT01051349), i quali hanno dimostrato che Zinbryta è in grado di ridurre i tassi di recidiva di circa il 50% nei pazienti SMRR rispetto al placebo, e del 45% rispetto al trattamento con interferone beta.

Leave a Reply

Fill in your details below or click an icon to log in:

WordPress.com Logo

You are commenting using your WordPress.com account. Log Out / Change )

Twitter picture

You are commenting using your Twitter account. Log Out / Change )

Facebook photo

You are commenting using your Facebook account. Log Out / Change )

Google+ photo

You are commenting using your Google+ account. Log Out / Change )

Connecting to %s