A Basilea il 25 agosto scorso, la casa farmaceutica Novartis ha annunciato la fase III dello studio EXPAND, per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco per bocca (via orale), una volta al giorno, BAF312 (siponimod) per la sclerosi multipla secondaria progressiva (SMSP). Tale farmaco ha raggiunto l’endpoint primario essendo stato in grado di ridurre il rischio di progressione della disabilità, rispetto al placebo. Lo studio EXPAND rappresenta il più grande studio randomizzato controllato per la SMSP fino ad oggi. 

“La SMSP è una forma particolarmente invalidante di SM, e vi è la necessità di un’opzione di trattamento efficace per aiutare a ritardare la progressione della disabilità a coloro che vivono con questa condizione”, ha detto Vasant Narasimhan, Global Head of Drug Development e Chief Medical Officer per Novartis. “I dati positivi di EXPAND sono incoraggianti per una malattia con così forte esigenza mai soddisfatta. Non vediamo l’ora di condividere i risultati al prossimo congresso ECTRIMS, e ringraziamo tutti i partecipanti allo studio e i ricercatori”

I risultati dello studio EXPAND, compresi gli endpoint primari e secondari chiave, saranno presentati sotto forma di abstract orale al 32esimo Congresso del Comitato europeo per il trattamento e la ricerca nella sclerosi multipla (ECTRIMS – European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis), che si terrà il 17 settembre, a Londra, nel Regno Unito. Novartis completerà le analisi dei dati e valuterà le prossime fasi di consultazione con le autorità sanitarie.

ECTRIMS-II-e1470053279510

Informazioni sullo studio EXPAND

EXPAND è uno studio, in doppio cieco randomizzato, controllato rispetto al placebo, di Fase III, che ha messo a confronto l’efficacia e la sicurezza di BAF312 rispetto al placebo in persone con sclerosi multipla secondaria progressiva (SMSP). L’azienda ha comunicato che lo studio EXPAND è stato il più grande mai condotto per la SMSP. Lo studio ha coinvolto 1.651 persone con sclerosi multipla secondaria progressiva provenienti da 31 paesi. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere o BAF312 2 mg o placebo secondo una proporzione di 2:1.

L’endpoint primario dello studio era quello di ridurre il rischio di progressione della disabilità rispetto al placebo, misurato dal Expanded Disability Status Scale (EDSS). Gli endpoint secondari comprendevano un ritardo nel tempo di progressione della disabilità confermata a sei mesi rispetto al placebo, il tempo all’esacerbazione confermata di almeno il 20% rispetto al basale nel test timed 25-foot walk (T25FW), il volume delle lesioni T2, il tasso di recidiva annualizzato (ARR, annualized relapse rate) e la sicurezza e tollerabilità di BAF312 nelle persone con SMSP.

A proposito di BAF312 (siponimod)

BAF312 (siponimod) è un modulatore selettivo di tipi specifici del recettore per la sfingosina-1-fosfato. Il recettore S1P si trova comunemente sulla superficie di cellule specifiche che risiedono nel sistema nervoso centrale (CNS), e che sembrano essere responsabili dei danni che provocano la perdita di funzionalità nella sclerosi multipla secondaria progressiva. BAF312 entra nel cervello e legandosi a questi recettori specifici, può impedire l’attivazione di queste cellule nocive, contribuendo a ridurre la perdita di benessere fisico e cognitivo, funzione associata alla sclerosi multipla secondaria progressiva.

A proposito di Novartis

Novartis ha brevettato altri farmaci per la sclerosi multipla, tra cui Gilenya® (fingolimod, un modulatore S1P), che è indicato per le forme recidivanti di SM ed è anche in fase di sviluppo di alcuni farmaci per la SM pediatrica. Extavia® (interferone beta-1b per iniezione sottocutanea) è approvato negli Stati Uniti per il trattamento delle forme recidivanti di SM. In Europa, Extavia è stato approvato per il trattamento di pazienti con SM recidivante-remittente, secondaria progressiva con malattia in fase attiva ed anche per le persone che hanno avuto un singolo evento clinico di SM.

Oltre a BAF312 (siponimod) in fase di sviluppo per la SMSP, vi sono altri composti in fase di sperimentazione tra cui ofatumumab (OMB157), un anticorpo monoclonale completamente umano in fase di sviluppo per la SM recidivante, che ha come target il CD20, e si prevede che gli studi registrativi di fase III avranno inizio nella seconda metà del 2016.

Negli Stati Uniti, la divisione Sandoz di Novartis commercializza Glatopa® (glatiramer acetato – iniezione) 20 mg/mL, la prima versione generica di Glatiramer acetato * 20mg di Teva.

novartisFonti:
Kappos L et al. Baseline Subgroup Characteristics of EXPAND: A Phase 3 Study of Siponimod (BAF312) for the Treatment of Secondary Progressive Multiple Sclerosis (P3.084). Neurology. 2016; 86(16):suppl. P3.084
ClinicalTrials.gov. Exploring the Efficacy and Safety of Siponimod in Patients With Secondary Progressive Multiple Sclerosis (EXPAND). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01665144?term=BAF312+expand&rank=1(link is external) (link is external). Last accessed July 2016.

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-positive-phase-iii-results-showing-efficacy-baf312-patients

PS: Immediatamente dopo il Congresso ECTRIMS – European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, precisamente il 17 e il 18 Settembre, si terrà a Londra l’evento MS Life UK (il più grande evento sociale europeo dedicato alla vita del paziente SM), organizzato dalla MS Society (Associazione SM inglese), in cui verranno discusse tematiche molto importanti relative alla malattia e allo stato della ricerca attuale. Io sono stata invitata, per cui senza dubbio mi  recherò sabato 17, in particolare per non perdere il talk della superstar delle cellule staminali Siddharthan Chandran. Avrete senza dubbio delle news a tal riguardo! Lascio il link dell’evento per i curiosi e per chi fosse interessato a partecipare!
https://www.mssociety.org.uk/ms-life-highlights

Leave a Reply

Fill in your details below or click an icon to log in:

WordPress.com Logo

You are commenting using your WordPress.com account. Log Out / Change )

Twitter picture

You are commenting using your Twitter account. Log Out / Change )

Facebook photo

You are commenting using your Facebook account. Log Out / Change )

Google+ photo

You are commenting using your Google+ account. Log Out / Change )

Connecting to %s