La terapia con cellule staminali, seppur radicale e rischiosa, si sta dimostrando efficace e in grado di fermare ed anche invertire in taluni casi, alcuni dei sintomi più comuni nei pazienti affetti da gravi forme di sclerosi multipla, una condizione che in molte persone si era rivelata incurabile.

I medici in Canada hanno condotto un trapianto sperimentale di cellule staminali in 24 pazienti che avrebbero dovuto essere limitati ad una sedia a rotelle entro 10 anni. Dopo aver ricevuto il trattamento, la maggior parte dei pazienti ha ripreso il controllo totale della vita, tornando ad essere in grado di camminare, fare sport e anche guidare.

Per avere un esito positivo, il trapianto ha richiesto la distruzione e il riavvio del sistema immunitario di ogni persona – un tale approccio, ad alto rischio, ha portato alla morte di uno dei pazienti. Tutti gli altri, che sono stati seguiti per un periodo compreso tra quattro e 13 anni, non hanno avuto un’ulteriore progressione della malattia, che come sappiamo, comporta normalmente un peggioramento dei sintomi nel corso del tempo.

Con grande sorpresa dei medici, alcuni pazienti hanno recuperato tutte le funzioni che erano state erose dalla malattia, tra cui la vista e l’equilibrio. Alcuni sono tornati a lavoro o all’università, cinque si sono sposati, alcuni si sono fidanzati e due hanno avuto dei bambini attraverso fecondazione assistita, in quanto il trattamento aggressivo li aveva resi sterili.

Mark Freedman, un neurologo presso l’Università di Ottawa, che ha co-condotto il processo, preferisce non affermare che i suoi pazienti sono stati curati. “Esito nell’utilizzare quella parola che inizia con C. Trovare una cura signficherebbe essere in grado di fermare il progresso della malattia e riparare tutti i danni che essa ha verificato. Per il momento siamo in grado di accertare che nessun nuovo danno sembra verificarsi al di là del trattamento e che i pazienti non hanno bisogno di prendere qualsiasi farmaco, quindi in questo senso penso che attraverso le cellule staminali siamo in grado di garantire una remissione di lunga data. Alcuni pazienti hanno recuperato completamente la funzionalità sostanziale e ciò ha permesso loro di fare cose che non potevano fare da anni, ma purtroppo altri no.”

Tuttavia, i risultati a lungo termine dello studio in trial svolto in Canada, pubblicato sulla rivista medica Lancet, sono stati universalmente accolti con grande meraviglia da scienziati e gruppi di sostegno e certamente porterà ad un clamore in tutto il mondo consentendo ai trapianti di essere più ampiamente disponibili.

Stephen Minger, un biologo specializzato nello studio delle cellule staminali e consulente indipendente, ha dichiarato: “I risultati clinici sono veramente impressionanti, in alcuni casi vicino ad essere curativi, anche se abbiamo bisogno di un più lungo periodo di follow-up per sapere con certezza se i pazienti continuano ad avere benifici nel tempo o se c’è una possibilità di ricaduta. E, naturalmente, questo processo avrà bisogno di repliche attraverso altri gruppi di studio.

“Per una malattia progressiva cronica come la Sclerosi Multipla con poche opzioni di trattamento, questi dati sono davvero entusiasmanti. Lo studio offre la speranza di avere un trattamento di lunga durata che può arrestare la progressione della malattia – però, va detto che questa è una terapia molto invasiva e non priva di rischi. Comunque sia, riterrei tale terapia estremamente innovativa, e il gruppo clinico e tutti i pazienti dovrebbero essere congratulati per questo grande successo “.

I medici affermano che questo trattamento non è per tutti coloro i quali sono diagnosticati con SM, a causa dei forti pericoli. I farmaci moderni possono controllare i sintomi per la maggior parte delle persone con la malattia, ma non possono essere efficaci nelle persone che hanno un esordio improvviso e molto aggressivo della malattia con frequenti ricadute. Freedman ha anche detto che i trapianti che avevano fatto in Ontario erano adatti per  non più del 5/10 per cento dei pazienti affetti da SM.

“E’ inutile dire se la malattia può essere controllata con farmaci più lievi che non portano questo tipo di rischi, è meglio non rivolgersi a questa terapia”, ha detto.

La sclerosi multipla è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario, che normalmente difende il corpo da batteri, virus e malattie. La malattia attacca la guaina mielinica isolante, che è essenziale per il corretto funzionamento del sistema nervoso. Coloro che sono duramente colpiti, di solito giovani, perdono progressivamente la capacità di controllare i loro arti.

Va detto che trapianti di cellule staminali sono stati effettuati prima in pazienti con SM, ma essi ebbero una ricaduta dopo un paio di anni. Mai prima d’ora i medici hanno utilizzato un regime farmacologico così aggressivo come quello utilizzato in Canada – una terapia che distrugge totalmente il sistema immunitario, mettendo i pazienti temporaneamente a rischio di contrarre pericolose infezioni mortali.

Uno dei pazienti del gruppo di studio morì in seguito a gravi danni al fegato e ad una infezione batterica che ha causato la sepsi, o avvelenamento del sangue.

Durante lo studio, i medici canadesi hanno rimosso le cellule staminali dal midollo osseo dei pazienti e le hanno successivamente trattate in laboratorio. Poi hanno usato una combinazione di tre farmaci per distruggere il sistema immunitario di ciascun paziente prima del trapianto delle cellule staminali ripulite all’interno del corpo.

“Ci sono stati alcuni cambiamenti abbastanza profondi e meravigliosi in alcuni dei pazienti”, ha detto Freedman. “Alcune persone che non camminavano hanno iniziato a camminare. Alcune persone che avevano perso la vista, ripresero a vedere. Più della metà dei pazienti sono tornati ad un lavoro retribuito, hanno mantenuto le loro relazioni, ripreso la patente di guida, etc. “

Alcuni, tuttavia, avevano una malattia che stava progredendo “come un treno in corsa”, ha detto. Questi ultimi hanno continuato a peggiorare per un paio di anni, poi la loro malattia ha smesso di progredire. “Ma nessuno ha sviluppato alcuna nuova infiammazione”, ha proseguito. “Le loro scansioni del cervello attraverso risonanza magnetica non hanno mostrato alcuna nuova lesione”, ha aggiunto.

In seguito a tale studio, molte persone con SM sono state in varie cliniche in Messico e in molte altre parti del mondo alla ricerca di trattamenti con cellule staminali nella speranza di avere una cura. I medici hanno, però, sottolineato che il regime utilizzato in Canada, essendo molto pericoloso, deve restare limitato a centri molto specializzati, e ha bisogno di essere testato in molte più persone prima di diventare più ampiamente disponibile.

Nel Regno Unito, Paolo Muraro, un neurologo che opera presso l’Imperial College di Londra, ha incontrato Freedman la scorsa settimana per discutere i risultati. Muraro spera di iniziare presto il suo studio internazionale, che coinvolgerebbe circa 180 persone con SM. Questo processo consisterebbe nel provare un trattamento con un regime un po’ meno intenso, nella speranza di ridurre i rischi”, ha detto. La settimana scorsa Muraro era ancora in cerca di finanziamenti e ha dichiarato che “il trattamento sarebbe stato molto più disponibile se fosse stato semplicemente un farmaco”.

“Il trattamento non si basa sulle proprietà di un farmaco qualsiasi, e quindi non ha ricevuto alcun sostegno da parte dell’industria farmaceutica. Le persone come Mark Freedman ed io abbiamo dovuto lavorare con risorse molto limitate per cercare di sviluppare questo trattamento fondamentalmente attraverso fondi di beneficenza ed unità di studio accademico“.

I risultati canadesi sono stati “davvero una buona notizia”, ha detto, anche se, ha aggiunto, “era importante evitare di sollevare false speranze, a causa dei rischi e la necessità di ulteriori prove”.

Lo studio in Ontario è stato finanziato dalla MS Society of Canada.

Fonte: The Guardian © 2016 Guardian News and Media Limited (15/06/16)
Traduzione: Stefania Unida

Va detto che in Italia il trapianto di cellule staminali per il trattamento della SM era già stato sperimentato molto tempo fa! Infatti, sul numero SM Italia 2/2015 fu pubblicato un dossier informativo al tema delle staminali, in particolare a un trattamento che ha dato alcuni risultati, pur affermando che non è per tutti e presenta alcuni rischi.
Nel dossier si illustrava in dettaglio in cosa consisteva il trattamento messo in atto già a partire dal 2004, si faceva il punto della ricerca in questo ambito attraverso un’intervista al Prof. Gianluigi Mancardi – Direttore Dipartimento di Neuroscienze, riabilitazione, oftalmologia, genetica e scienze materno-infantili (DINOGMI) dell’Università di Genova – che all’inizio del 2015 ha visto pubblicare un importante studio condotto dal suo gruppo e finanziato da AISM e la sua Fondazione, proprio sul trapianto di cellule staminali autologhe ematopoietiche.

Per maggiori dettagli sullo studio italiano, visitate la pagina http://www.aism.it/index.aspx?codpage=2015_06_sm_italia_2_ricerca_staminali

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